Djevojčica Lava boluje od spinalne mišićne atrofije i u Hrvatskoj nema pravo na revolucionarni lijek Zolgensmu. Zato su Lavini roditelji krajem prošle godine krenuli u prikupljanje novca za jedan od najskupljih lijekova na svijetu.
Lavi je za lijek i troškove terapije potrebno 2.400.000 eura, no njezina majka Petra ustrajna je u nadi da će u sljedeća tri mjeseca uspjeti prikupiti dovoljno novca kako bi mogla krajem svibnja otići u SAD u kliniku UCLA LA Health u Los Angelesu gdje bi trebala primiti lijek koji joj je u međuvremenu odobren u SAD-u,U Hrvatskoj nema pravo na lijek.
Iako je njeno stanje vrlo ozbiljno, a spinalna mišićna atrofija često već u prvim godinama života uzrokuje smrt, Lava prema pravilima HZZO-a nema pravo na Zolgensmu koja je već dvije godine na njihovom popisu posebno skupih lijekova.
Njena majka Petra ispričala je kako je u borbi sa sistemom koji joj odbija dati lijek iako se isti nalazi na osnovnoj HZZO-ovoj listi. Obrazloženje je to da Lava ne zadovoljava njihove kriterije.
Naime, hrvatsko zdravstvo odbilo je prijedlog proizvođača lijekova Novartis LTD-a koji je predložio besplatno liječenje svima koji imaju do tri kopije gena bolesti, što uključuje i Lavu, te se time smanjila indikacija do dvije kopije gena, čime je Lava izgubila mogućnost dobivanja Zolgensme.
Priča kako joj je u februaru prošle godine rečeno da Lava nije kandidat za gensku terapiju, odnosno Zolgensmu. Nakon što je poslala dopis HZZO-u s pitanjem zašto je smanjen limit i time zakinuto njeno dijete, kaže da joj je ravnatelj Lucian Vukelić izostavio pojasniti zašto se Hrvatska ne vodi pravilom kojeg je predložio proizvođač lijeka.
U oktobru prošle godine održala je prvi sastanak s ravnateljem Antom Ćorušićem koji joj je tada rekao da KBC Zagreb nije nadležan za promjenu pravilnika, već je za to nadležan HZZO.
Mjesec dana nakon sastanka s vrhom HZZO-a, gdje su joj objašnjavali da ne mogu sami mijenjati indikaciju pravilnika te da je za to nadležan referentni centar, odnosno KBC Zagreb, ponovljen je sastanak s ravnateljem Ćorušićem na kojemu, kako nam je ispričala Petra, on “priznaje neznanje i da je uistinu KBC Zagreb te njegovo Povjerenstvo za lijekove jedino koje može donijeti izmjenu pravilnika”.
- U decembru smo dobili odbijenicu Povjerenstva za lijekove za doziranje Lave lijekom Zolgensma jer i na trenutnom lijeku pokazuje rezultat, potpuno ignorirajući rezultate studije za dvojnu terapiju te iskustvo i rezultate djece diljem svijeta, U drugim zemljama postoje djeca starija od dvije godine koja primaju Zolgensmu, a primjena lijeka nije uvjetovana godinama, već brojem kopija, uključujući i tri kopije – kaže Petra.
Nekoliko je vrsta i podvrsta ove bolesti, a oboljeli imaju brojne poteškoće
Najteži oblik SMA – tip 1 manifestira se u prvih šest mjeseci mišićnom slabošću i smanjenim tonusom mišića, jače izraženim na nogama, pogotovo natkoljenicama, a u manjoj mjeri na rukama. Oboljeli imaju oskudne pokrete i često niti ne podižu noge od podloge. Djeca ne kontroliraju glavu, razvija se slabost međurebrenih mišića, a funkcija ošita je očuvana. Mogu imati otežano sisanje i gutanje.
Tok bolesti je progresivan, javlja se do 18. mjeseca života, a djeca nikada samostalno ne sjede. Zatajenje disanja razvija se koncem druge godine života. Djeca s tipom 2 imaju usporeni motorički razvoj, a kasnije samostalno sjede. Imaju slabost donjih ekstremiteta, a obično razvijaju čestu skoliozu i mogu razviti teškoće disanja. Bolesnici s tipom 3 obično otežano hodaju i često padaju, a mogu s vremenom postati nepokretni i razvijaju skoliozu.
